La thérapie génique consiste à introduire, modifier ou inhiber du matériel génétique dans des cellules afin de corriger un mécanisme lié à une maladie. En cancérologie, elle est surtout utilisée dans des stratégies très spécialisées, souvent au sein d’essais cliniques, et elle peut viser à rendre des cellules immunitaires plus efficaces ou à agir directement sur la tumeur. Les approches incluent l’utilisation de vecteurs viraux ou d’autres systèmes de transfert.

Les bénéfices et les risques dépendent fortement de la technique, avec une surveillance rigoureuse.

Dans la pratique courante, certaines immunothérapies cellulaires reposent sur des principes de modification génétique, mais toutes les thérapies oncologiques ne relèvent pas de la thérapie génique.